Famílias de crianças com distrofia fazem apelo por novo medicamento
REDAÇÃO – “Estamos numa luta contra o tempo para ele, que vai fazer 8 anos no dia 8 de outubro”. Com essas palavras, Fabrícia Geralda do Amaral resumiu, durante audiência pública da Assembleia Legislativa de Minas Gerais (ALMG) realizada nesta segunda-feira (11/8/25), a luta para conseguir, dentro do prazo médico recomendado (até oito anos de idade), uma aplicação do medicamento Elevidys para seu filho Tiago, que sofre de distrofia muscular de Duchenne (DMD).
A DMD é uma doença genética rara e degenerativa, que afeta principalmente meninos e compromete severamente os músculos esqueléticos. Em geral, os primeiros sintomas aparecem na infância, com perda de força muscular, dificuldades de locomoção e, mais tarde, falência cardíaca e respiratória. No Brasil, surgem aproximadamente 700 novos casos a cada ano, o que faz da DMD a doença rara mais comum da infância.
Atualmente, o Sistema Único de Saúde (SUS) oferece apenas cuidados paliativos, como corticoides e fisioterapia. O Elevidys, primeiro medicamento de terapia gênica aprovado para DMD, foi aprovado pela Food and Drug Administration (FDA), dos Estados Unidos, em junho de 2023.
O medicamento recebeu parecer favorável da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) em dezembro de 2024, mas essa decisão foi revertida após um parecer negativo da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec) do Sistema Único de Saúde (SUS) emitido em abril de 2025, que concluiu pela falta de comprovações de eficácia e segurança.
Medicamento é o mais caro já financiado pelo SUS
Em julho deste ano, a Anvisa suspendeu temporariamente o uso do Elevidys após relatos de mortes em pacientes fora da indicação aprovada. A terapia é indicada para crianças entre 4 e 7 anos que ainda conseguem andar e tem como promessa restaurar até 95% da proteína distrofina, essencial para a função muscular. No entanto, o tratamento de dose única tem um custo estimado de R$ 20 milhões no Brasil.
“É o medicamento mais caro já financiado pelo SUS até hoje. O preço de uma unidade deste medicamento é equivalente a três meses de contrapartida estadual para aquisição de medicamentos básicos para todo o Estado. Então realmente é um custo muito elevado”, explicou a diretora de Políticas de Assistência Farmacêutica da Subsecretaria de Acesso ao Serviço de Saúde da Secretaria de Estado de Saúde, Carolina Dibai.
A diretora da Secretaria de Estado de Saúde disse estar otimista com relação à incorporação definitiva do medicamento ao SUS, mas que isso depende de uma avaliação demorada. Segundo ela, atualmente o Ministério da Saúde aguarda novas informações da Roche, empresa proprietária da patente do Elevidys, para reavaliar sua decisão.
João Robson de Resende e a esposa Júlia Cristina levaram o filho Davi, de 6 anos de idade, à audiência pública realizada nesta segunda-feira pela Comissão de Saúde da ALMG. “Olhem para o Elevidys não como um custo, mas como uma chance para estas crianças viverem”, declarou a mãe de Davi. O garoto foi diagnosticado com DMD quando tinha um ano e dois meses de idade, mas ainda luta pelo tratamento.
Presidente da Associação Salve o Enrico e Demais Crianças Portadoras de Distrofia Muscular de Duchenne, Erick Cossa relatou que seu filho Enrico foi o primeiro brasileiro tratado com Elevidys. “Hoje ele não cai mais, consegue subir escadas e fazer corrida. É uma criança normal”, afirmou.
Deputado propõe isenção de ICMS que pode reduzir preço em R$ 3,4 milhões
Autor do requerimento para realização da audiência pública, o deputado Lucas Lasmar (Rede) ressaltou, no início da reunião, que o medicamento já foi autorizado em sete países.
A fim de contribuir para a incorporação do Elevidys em Minas Gerais, o deputado disse que apresentou o Projeto de Lei (PL) 4.145/25, que determina a isenção de impostos estaduais para medicamentos para tratar a DMD. “No caso do Elevidys, a isenção de ICMS pode baratear o medicamento em R$ 3,4 milhões”, estimou o deputado.
Erick Cossa disse que a isenção de ICMS é muito importante e que já foi adotada no Estado de São Paulo. Ele acrescentou que um acordo governamental pode reduzir ainda mais o preço do medicamento, a exemplo do que aconteceu com o Zolgensma, outro medicamento de alto custo utilizado no tratamento de crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME). De acordo com Erick Cossa, o preço inicial desse medicamento era de R$ 12 milhões e foi reduzido para R$ 5 milhões, parcelados em 5 anos.
O fornecimento gratuito no SUS foi possível graças a um modelo inovador de Acordo de Compartilhamento de Risco, firmado entre o Governo Federal e a fabricante. O acordo realizado estabelece que o pagamento só será feito se o tratamento for eficaz, garantindo ao Brasil o menor preço lista do mundo. Erick Cossa defende que um acordo parecido seja feito no caso do Elevidys.
Representando o Conselho Estadual de Saúde, a conselheira Maryane Rodrigues Ferreira defendeu o uso do Elevidys e disse que as mortes provocadas pelo medicamento foram decorrentes do uso não recomendado em adolescentes, fora do Brasil.
Diversos outros convidados da audiência pública também defenderam a adoção do novo medicamento, incluindo especialistas, representantes de entidades e vereadores.
